מתוך פרסום לתקשורת מאת חברת אוביד 12.9.2019
חברת אוביד מדווחת כי המטופל הראשון הוגרל בניסוי שלב 3 "נפטון" ב OV101 לטיפול בתסמונת אנגלמן
OV101 עשוי להיות התרופה הראשונה למטופלים עם תסמונת אנגלמן
תוצאות ראשוניות צפויות באמצע שנת 2020
*הערת המתרגם: הגרלתו של מטופל היא השלב שאחרי רישומו לניסוי ולפני שמקבל את התרופה. ההגרלה קובעת אם המטופל יקבל תרופה או תרופת דמה (פלסבו) כפי שיפורט בהמשך.
חברת הביומד אוביד העוסקת בפיתוח תרופות לשינוי חייהם של מטופלים עם מחלות נוירולוגיות נדירות, מכריזה היום על תחילתו של ניסוי קליני שלב 3 "נפטון" שמטרתו להעריך טיפול ב OV101 (גבוקסדול) בתסמונת אנגלמן, עם ציפיה לתוצאות ראשוניות באמצע שנת 2020.
"כיום אין תרופה מאושרת לשימוש בתסמונת אנגלמן". אומר ד"ר עמית רקהיט, ראש חטיבת הפיתוח והרפואה באוביד. "אנו מאמינים כי הגרלתו של המטופל הראשון היא צעד משמעותי בדרכנו לבסס את היעילות הקלינית של OV101 באנגלמן ואנו מקווים שהתוצאה תהיה הפיכתו לתרופה המאושרת הראשונה."
מאפייניו של ניסוי נפטון:
• אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו
• 2 זרועות – זרוע פעילה עם מינון יומי במתן דרך הפה, וזרוע פלסבו
• משך הניסוי 12 שבועות
• המחקר יכלול כ-60 ילדים החל מגיל 4 ושטרם מלאו להם 13, עם אבחנה של תסמונת אנגלמן
• הערכת התפקוד תבוצע לפי סולם הערכת הרופא המטפל עם התאמה לתסמונת אנגלמן
הערת המתרגם: בניסוי שלב 2 "הכוכבים" נמצא סולם הערכה זה כמתאים מאד לתסמונת והוא הולך ומשתפר ומותאם עם התקדמות הניסויים.
• הערכות נוספות כוללת שינה, תקשורת, מוטוריקה, כישורים חברתיים, חיי יום יום והתנהגות.
• מספר ילדים קטנים יותר בין הגילאים 2-4 ישתתפו גם כן בניסוי תחת התאמות בטיחות בכדי להרחיב את בחינת התאמת התרופה על פני טווח גילאים רחב.
• מטופלים אשר ישלימו את "נפטון" יוכלו להירשם לניסוי המשך פתוח "אלארה" במידה ויירצו בכך, בדומה לאלו שסיימו את "כוכבים"
הערת מתרגם: ישנם מספר קריטריונים נוספים להכללה והדרה מן הניסוי, למשל לפי משטר התרופות של הילד. מידע נוסף יימסר לפני תחילת הניסוי
אוביד מקיימים מגעים עם רשויות הבריאות בארה"ב, גרמניה וישראל (ככל הנראה במדינות נוספות בנוסף). בגרמניה ובארה"ב הושגה הסכמה עם הרשויות לבצע את נפטון כאשר עם ייצלח יוכלו להמשיך לדון על רישומו כתרופה.
בישראל נכון לשעה זו הדיונים עם משרה"ב עוד מתקיימים אך ניתן לומר בזהירות רבה שאנו מעריכים שהניסוי יצא לדרך בישראל עוד לפני סוף 2019.