מאמרים

משפחות יקרות, ד"ר ג'רמי לוין, יו"ר ומנכ"ל אוביד, פרסם ברשתות החברתיות בארה"ב ברכה לכבוד תקופת החגים הנוצריים חג המולד, והשנה האזרחית החדשה. במקביל שלח ג'רמי גרסה עברית ומותאמת לציבור בישראל. תורגם ע"י: איתן שי משפחות יקרות לילדים ומבוגרים עם תסמונת אנגלמן עונת החגים היא הזדמנות כדי להסתכל קדימה לעבר שינוי גדול ומשמעותי בשנה האזרחית הבאה עלינו לטובה. יחד איתכם אנו חוגגים את ההישגים של 2019 ומתכוננים לשנה פורצת הדרך 2020.

שלוש חברות ביומד/פארמה יחלו ב-2020 ניסויים קליניים בטיפול מבוסס ASO בתסמונת אנגלמן ASO – Antisense Oligonucleotide 12.12.2019 החדשות בכותרת אינן היחידות שפורסמו ביום שישי 6.12.2019 במהלך הכנס השנתי הגלובלי של העמותה האמריקאית לריפוי תסמונת אנגלמן שנערך בשיקאגו בהשתתפות של למעלה מ 1000 איש רובם משפחות וילדי אנגלמן. להלן מקבץ ידיעות מקוצר 3 חברות יחלו ניסויים קליניים ב 2020 ב ASO

להלן מסר לקהילת תסמונת אנגלמן מאת חברת GeneTx Biotherapeutics פורסם ב 3.9.2019 לאחרונה פורסמו שתי הודעות לעיתונות. האחת דנה בהסכם אופציות בלעדי בין שתי החברות להלן: GeneTx Biotherapeutics, LLC ("GeneTx") Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. ("Ultragenyx") השניה עוסקת בכך שהתרופה הראשית של GeneTx הוכרה ע"י ה FDA הן למחלות נדירות והן למחלות נדירות לילדים.

מתוך פרסום לתקשורת מאת חברת אוביד 12.9.2019 חברת אוביד מדווחת כי המטופל הראשון הוגרל בניסוי שלב 3 "נפטון" ב OV101 לטיפול בתסמונת אנגלמן OV101 עשוי להיות התרופה הראשונה למטופלים עם תסמונת אנגלמן תוצאות ראשוניות צפויות באמצע שנת 2020 *הערת המתרגם: הגרלתו של מטופל היא השלב שאחרי רישומו לניסוי ולפני שמקבל את התרופה. ההגרלה קובעת אם המטופל יקבל תרופה או תרופת דמה (פלסבו)

הודעה לתקשורת - מטעם מחלקת הדוברות של העמותה הישראלית לתסמונת אנגלמן הצלחה לOvid של ג׳רמי לוין בניסוי שנערך בישראל ובארה"ב מחקר קליני בינלאומי שנערך בארה״ב ובישראל הוכיח לראשונה שיפור ניכר בתסמינים קליניים כללים וספציפיים של תסמונת אנגלמן ועמד ביעדי הבטיחות והסבילות. - בכנס השישי של עמותת אנגלמן בישראל שיערך ב 29.11.2018 יציג דוקטור לוין באופן אישי את תוצאות הניסוי.

תרומה מצ'ק פוינט טכנולוגיות תוכנה בע"מ לאחר מאמץ משותף של הנהלת העמותה עם עובדי צ'ק פוינט במשך כמספר חודשים אנו שמחים לבשר כי הצלחנו לקבל תרומה משמעותית ונדיבה מחברת צ'ק פוינט. התרומה תאפשר לבסס את הפעילות השוטפת של העמותה בארץ, ובכללה העלאת מודעות, וכן להמשך תמיכה בהעמקת הקשרים עם עמותות זרות וקבוצות מחקר מרחבי העולם, במטרה לקדם את המחקר לחיפוש תרופה ולהביא את חזית המחקרים לניסויים בארץ.

עוד לפני סוף השנה מתעתדת חברת הביומד האמריקאית אוביד להתחיל לבצע ניסויים קליניים לבחינת התרופה הראשונה שניתנת לנטילה דרך הפה ובעלת פוטנציאל לטיפול בתסמונת אנגלמן, גבוקסדול (OV101). לפני כחודשיים פרסמנו תקציר סמינר בו השתתפו ד"ר עמית רהקיט, Chief Medical and Portfolio Management Officer, מטעם חברת אוביד, פאולה אוונס, יו"ר FAST, ואיילין בראון, מנכ"ל ASF (שתי עמותות האנגלמן המובילות בארה"ב).

בתחילת דצמבר התקיים בשיקאגו הכנס המדעי השנתי של עמותת FAST. בכנס ניתנה סיקרה נרחבת של פעילות המחקר ע" המדענית הראשית של הארגון ד"א אליסון ברנט. בין המרצים: ד"ר וויבר, ד"ר נאש, ד"ר דינדוט, ג'רמי לוין ועמית רהקיט, ד"ר בידט ועוד. בין השאר הציגו שתי חברות ביומד: אגיליס ודיסרפטיב נוטרישן, ששתיהן עוסקות במחקר באנגלמן בכיוון של ניסוי קליני.